視網(wǎng)膜色素變性是一種視網(wǎng)膜功能出現(xiàn)退化的遺傳性疾病,癥狀包括夜盲 視野狹窄 視力低下等,嚴重時可致失明.
在因患視網(wǎng)膜色素變性而失明的患者視網(wǎng)膜中,感光細胞大量缺失,但仍有部分對光并不敏感的細胞保存完好.先前研究發(fā)現(xiàn),人們可以通過小型電子植入物刺激這些細胞,從而恢復(fù)部分視力.
牛津大學(xué)研究人員嘗試用基因療法治療這一疾病.他們將一種新基因注入失明小鼠視網(wǎng)膜殘留的細胞中,隨后,這些細胞開始按照新基因“指示”制造一種名為黑視蛋白的感光蛋白質(zhì).
研究人員對這些小鼠觀察了1年多時間,發(fā)現(xiàn)它們的視力得到一定程度的恢復(fù),能夠識別環(huán)境中的物體；那些制造黑視蛋白的細胞能夠?qū)庾鞒龇磻?yīng),并向小鼠腦部發(fā)送視覺信號.
研究人員說,這種基因療法操作相對簡單,且黑視蛋白原本就是視網(wǎng)膜中的一種蛋白質(zhì),利用這種蛋白質(zhì)治療眼疾可降低機體發(fā)生免疫反應(yīng)的風(fēng)險.接下來,他們將開展臨床試驗,進一步評估這種方法的療效.
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